<p class="rtejustify">Esta pesquisa foi formulada com o objetivo de apresentar a utilização de vírus, através da terapia genética, para o tratamento Leucodistrofia Metacromática (LDM), uma patologia de caráter autossômico recessivo, causada pela deficiência da enzima arilsulfatase A, a evolução clínica da LDM cursa fundamentalmente com altera­ções neurológicas. A Terapia Gênica&amp;nbsp;é a forma de tratamento que consiste na transferência de material genético exógeno para dentro de células de um indivíduo, objetivando conferir um benefício, melhorar alguma função defeituosa ou sanar alguma deficiência causada por um gene anormal. Com a utilização desta terapia é capaz de inserir genes ARSA funcionais nas células-tronco, produzindo as enzimas funcionais e as reproduzindo, atingindo o cérebro, local mais afetado pela doença, assim freando a progressão da Leucodistrofia Metacromática.</p>